Enquête Thérapie Génique AFH

L’AFH a construit une enquête sur la thérapie génique, en relation étroite avec le CRH.
Thérapie Génique : le début d’une nouvelle ère !

Le 30 août dernier, l’EMA a accordé la première AMM conditionnelle à une molécule de thérapie génique de l’hémophilie A (valoctocogene roxaparvovec) destinée aux patients hémophiles A sévères, adultes sans inhibiteurs et sans anticorps anti-AAV5.